Terapia Gênica | Profa. Dra. Sheila López

Curso de terapia gênica que explora fundamentos, tecnologias e aplicações clínicas inovadoras para o tratamento de doenças genéticas.


Terapia Gênica | Profa. Dra. Sheila López

O curso de terapia gênica oferece uma formação completa sobre os princípios, técnicas e aplicações dessa área em constante evolução. Inicia com a introdução histórica e os fundamentos da expressão gênica. Explora tecnologias como CRISPR, vetores virais e não virais, silenciamento gênico e RNA terapêutico. Aborda também o uso indevido da edição gênica no esporte e os desafios bioéticos envolvidos. Inclui módulos dedicados à epigenética e ao papel das vesículas extracelulares na regulação gênica. Apresenta os métodos de entrega de material genético e as barreiras fisiológicas enfrentadas. Dedica quatro módulos às ciências ômicas (genômica, transcriptômica, metagenômica, proteômica e interatômica). Enfatiza a importância da reprodutibilidade científica e da qualidade da informação publicada. Indicado para profissionais e estudantes de biotecnologia, ciências biológicas e da saúde. Destaca o impacto social da terapia gênica no desenvolvimento de tratamentos para doenças crônicas e genéticas.

O DIFERENCIAL

O grande diferencial do curso de Terapia Gênica está na abordagem integrada e atualizada que alia fundamentos da biologia molecular com as tecnologias mais avançadas da área, como CRISPR, RNA terapêutico, vesículas extracelulares e ferramentas ômicas (genômica, metagenômica, proteômica, epigenética e interatômica). Diferente de formações tradicionais, o curso explora temas contemporâneos e ainda pouco abordados, como dopagem genética, reprodutibilidade científica e métodos modernos de entrega gênica, como os LNPs.

QUAL CONTEÚDO?

Módulo 1: Introdução à Terapia Gênica

1. Introdução ao conceito de terapia gênica: tipos de abordagens e exemplos de aplicação
2. História e principais descobertas que marcaram o surgimento da terapia gênica
3. Conceitos importantes no estudo da terapia gênica e as tecnologias envolvidas
4. Aplicações em pesquisa e desenvolvimento de abordagens médicas e perspectivas futuras

Módulo 2: Dogma central da biologia molecular e edição gênica

1. Expressão gênica e os principais pontos de regulação: elementos participantes
2. Manipulação da expressão gênica em células de mamíferos
3. Métodos de edição gênica (parte 1)
4. Métodos de edição gênica (parte 2)

Módulo 3: Edição gênica (continuação), terapia gênica no esporte e tecnologias para análise

1. Métodos de edição gênica (parte 3)
2. O uso indevido da terapia gênica no contexto esportivo: dopagem genética
3. Tecnologias para estudo de efeitos de terapia gênica no contexto do dogma central da biologia molecular (parte 1)
4. Tecnologias para estudo de efeitos de terapia gênica no contexto do dogma central da biologia molecular (parte 2)

Módulo 4: Silenciamento gênico

1. Silenciamento gênico, mecanismos relacionados, principais modelos
2. RNAi
3. Metodologias de silenciamento gênico
4. Aplicações

Módulo 5: RNA como molécula terapêutica

1. Métodos de delivery de ácidos nucléicos (parte 1: métodos físicos)
2. Métodos de delivery de ácidos nucléicos (parte 2: vetores virais)
3. Métodos de delivery de ácidos nucléicos (parte 3: vetores não virais)
4. Métodos de delivery de ácidos nucléicos (parte 4: LNPs)

Módulo 6: Modificações do RNA para terapia gênica

1. Estrutura e história da descoberta do RNA e seu papel fundamental, elementos do metabolismo de AN
2. Tipos de RNA e suas funções e aplicações
3. Modificações químicas e seus objetivos
4. LncRNA e suas funções e aplicações

Módulo 7: DNA como alvo e molécula terapêutica

1. História do DNA, principais estruturas e funções, e elementos do metabolismo
2. DNA circular como biomarcador e regulação
3. DNA mitocondrial
4. Proteínas que interagem com DNA

Módulo 8: Integração do conhecimento: desafios e plataformas existentes

1. Principais desafios no desenvolvimento de produtos terapêuticos baseados em terapia gênica
2. Análise dos produtos aprovados e suas estratégias de sucesso
3. Estratégias combinadas de terapia gênica e farmacológica
4. Desafios éticos da terapia gênica

Módulo 9: Vesículas extracelulares – Interior, exterior e endereço de destino

1. Vesículas extracelulares: apresentação
2. Estrutura das vesículas extracelulares e seu potencial na terapia gênica
3. Funções das vesículas extracelulares
4. Conteúdo das vesículas extracelulares e seu potencial em abordagens terapêuticas

Módulo 10: Vesículas extracelulares – Reprodutibilidade e MISEV

1. Importância do controle de qualidade na publicação de informação: o caso das vesículas extracelulares
2. Dissecando os requerimentos para o estudo de vesículas extracelulares (parte 1)
3. Dissecando os requerimentos para o estudo de vesículas extracelulares (parte 2)
4. MISEV: aplicação e técnicas

Módulo 11: Introdução à epigenética aplicada

1. Epigenética: introdução, histórico e principais tópicos
2. Epigenética e processos neurodegenerativos
3. Epigenética, envelhecimento e doenças psiquiátricas
4. Epigenética e estresse

Módulo 12: Ciências ômicas (Parte 1 – Genômica e Transcriptômica)

1. PCR: histórico e princípios
2. Tipos de PCR
3. Aplicações
4. Análise de resultados

Módulo 13: Ciências ômicas (Parte 2 – Metagenômica)

1. Sequenciamento: histórico e princípios
2. Tipos de sequenciamento
3. Aplicações
4. Análise de resultados

Módulo 14: Ciências ômicas (Parte 3 – Proteômica e Metabolômica

1. Espectrometria de massa: histórico e princípios
2. Tipos de espectrometria de massa
3. Aplicações
4. Análise de resultados

Módulo 15: Ciências ômicas (Parte 4 – Interatômica: DNA-proteína)

1. CHIP (Chromatin immunoprecipitation protein assay): princípios e aplicações
2. CHIP: tipos e abordagens
3. CHIP: combinação com outras técnicas
4. Análise de resultados

Módulo 16: Ciências ômicas (Parte 5 – Interatômica: RNA-proteína)

1. RIP (RNA immunoprecipitation protein assay): princípios e aplicações
2. RIP: tipos e abordagens
3. RIP: combinação com outras técnicas
4. Análise de resultados

PARA QUEM?

O curso de Terapia Gênica é voltado para estudantes e profissionais que desejam se aprofundar em uma das áreas mais inovadoras da ciência e da saúde. É ideal para graduandos e pós-graduandos em Ciências Biológicas, Biotecnologia, Biomedicina, Farmácia, Medicina, Enfermagem e áreas correlatas, além de pesquisadores interessados em edição gênica, ciências ômicas e terapias avançadas. Também é recomendado para profissionais que atuam em laboratórios de pesquisa, universidades, indústrias farmacêuticas e de biotecnologia, bem como para docentes que buscam atualização em conteúdos de fronteira. O curso atende ainda pessoas que desejam fazer uma transição ou atualização de carreira em setores emergentes como medicina personalizada, engenharia genética e medicina regenerativa, oferecendo uma formação sólida, aplicada e alinhada aos avanços científicos mais recentes.
Profa. Dra. Sheila López

Profa. Dra. Sheila López

  • Doutora em Bioquímica
  • Especialização em Biologia Molecular e Proteômica
  • Pesquisadora de Pós-doutorado no Laboratório de Virologia Molecular
  • Pesquisa em microfluídica aplicada a plataformas de delivery baseadas em nanopartículas lipídicas

Materiais


Terapia Gênica

Sua Média: | Mínimo para aprovação:
Conheça a professora e tenha uma introdução ao conteúdo
  • 0. Um trecho da primeira aula do curso!
  • Vídeos

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Neste módulo, iremos desenvolver uma visão geral sobre as origens da terapia gênica e sua evolução até hoje, principais tipos, conceitos envolvidos e apresentando as ferramentas nas quais iremos nos aprofundar ao longo do curso. Também vamos analisar as aplicações no campo da medicina e suas perspectivas.

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Neste módulo, vamos estudar as formas de manipular a informação genética a diferentes níveis da expressão gênica

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Neste módulo, vamos continuar o estudo das técnicas de edição gênica e apresentar seu uso indevido no contexto do esporte de elite. Apresentar as principais técnicas de análise (parte 1)

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Neste módulo, vamos analisar o silenciamento gênico, seus conceitos e aplicações

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No presente módulo, vamos explorar e comparar o uso de DNA vs. RNA como princípio terapêutico e as diversas formas de utilizações na pesquisa por terapias com ácidos nucléicos, bem como os métodos de delivery para transpassar as barreiras fisiológicas

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Neste módulo, vamos estudar a estrutura do RNA seu papel na expressão gênica bem como as modificações que podem se introduzir para fins de terapia gênica

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No presente módulo vamos explorar as propriedades, diversidade estrutural e funções do DNA e suas aplicações nos desafios da terapia gênica.

Sua Média: | Mínimo para aprovação:
Neste módulo vamos analisar os desafios da aplicação da terapia gênica na medicina com base nos temas estudados.

Sua Média: | Mínimo para aprovação:
Neste módulo vamos introduzir o conhecimento no estudo das vesículas extracelulares no contexto da terapia e regulação gênica.

Sua Média: | Mínimo para aprovação:
Este módulo estará dedicado a conscientizar à audiência, a través do exemplo das vesículas extracelulares, a necessidade da reprodutibilidade da informação publicada

Sua Média: | Mínimo para aprovação:
Este módulo apresenta os principais conceitos e avanços da epigenética.

Sua Média: | Mínimo para aprovação:
Este módulo está dedicado a apresentar, em uma primeira parte, os princípios das tecnologias aplicadas ao estudo da aplicação de terapia gênica, abordando especificamente os tópicos de genômica e transcriptômica.

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Neste módulo, vamos dar continuação a apresentação dos princípios das tecnologias aplicadas ao estudo da aplicação de terapia gênica, abordando especificamente tópicos relacionados à metagenômica.

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Neste módulo, vamos finalizar o estudo iniciado nos módulos anteriores sobre os princípios das tecnologias aplicadas ao estudo da aplicação de terapia gênica, abordando especificamente os tópicos de proteômica e metabolômica.

Sua Média: | Mínimo para aprovação:
Neste módulo, vamos estudar sobre os princípios das tecnologias aplicadas ao estudo da aplicação de terapia gênica, abordando especificamente a dinâmica das interações DNA-proteínas.

Sua Média: | Mínimo para aprovação:
Neste módulo, vamos estudar sobre os princípios das tecnologias aplicadas ao estudo da aplicação de terapia gênica, abordando especificamente a dinâmica das interações RNA-proteínas.

Sua Média: | Mínimo para aprovação:
Aproveite o conteúdo adicional do curso. Incentivamos a leitura do material de apoio para os alunos que desejam aprofundar o conteúdo. do curso

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Carga HR 16hrs


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