Curso de terapia gênica que explora fundamentos, tecnologias e aplicações clínicas inovadoras para o tratamento de doenças genéticas.
Módulo 1: Introdução à Terapia Gênica 1. Introdução ao conceito de terapia gênica: tipos de abordagens e exemplos de aplicação 2. História e principais descobertas que marcaram o surgimento da terapia gênica 3. Conceitos importantes no estudo da terapia gênica e as tecnologias envolvidas 4. Aplicações em pesquisa e desenvolvimento de abordagens médicas e perspectivas futuras Módulo 2: Dogma central da biologia molecular e edição gênica 1. Expressão gênica e os principais pontos de regulação: elementos participantes 2. Manipulação da expressão gênica em células de mamíferos 3. Métodos de edição gênica (parte 1) 4. Métodos de edição gênica (parte 2) Módulo 3: Edição gênica (continuação), terapia gênica no esporte e tecnologias para análise 1. Métodos de edição gênica (parte 3) 2. O uso indevido da terapia gênica no contexto esportivo: dopagem genética 3. Tecnologias para estudo de efeitos de terapia gênica no contexto do dogma central da biologia molecular (parte 1) 4. Tecnologias para estudo de efeitos de terapia gênica no contexto do dogma central da biologia molecular (parte 2) Módulo 4: Silenciamento gênico 1. Silenciamento gênico, mecanismos relacionados, principais modelos 2. RNAi 3. Metodologias de silenciamento gênico 4. Aplicações Módulo 5: RNA como molécula terapêutica 1. Métodos de delivery de ácidos nucléicos (parte 1: métodos físicos) 2. Métodos de delivery de ácidos nucléicos (parte 2: vetores virais) 3. Métodos de delivery de ácidos nucléicos (parte 3: vetores não virais) 4. Métodos de delivery de ácidos nucléicos (parte 4: LNPs) Módulo 6: Modificações do RNA para terapia gênica 1. Estrutura e história da descoberta do RNA e seu papel fundamental, elementos do metabolismo de AN 2. Tipos de RNA e suas funções e aplicações 3. Modificações químicas e seus objetivos 4. LncRNA e suas funções e aplicações Módulo 7: DNA como alvo e molécula terapêutica 1. História do DNA, principais estruturas e funções, e elementos do metabolismo 2. DNA circular como biomarcador e regulação 3. DNA mitocondrial 4. Proteínas que interagem com DNA Módulo 8: Integração do conhecimento: desafios e plataformas existentes 1. Principais desafios no desenvolvimento de produtos terapêuticos baseados em terapia gênica 2. Análise dos produtos aprovados e suas estratégias de sucesso 3. Estratégias combinadas de terapia gênica e farmacológica 4. Desafios éticos da terapia gênica Módulo 9: Vesículas extracelulares – Interior, exterior e endereço de destino 1. Vesículas extracelulares: apresentação 2. Estrutura das vesículas extracelulares e seu potencial na terapia gênica 3. Funções das vesículas extracelulares 4. Conteúdo das vesículas extracelulares e seu potencial em abordagens terapêuticas Módulo 10: Vesículas extracelulares – Reprodutibilidade e MISEV 1. Importância do controle de qualidade na publicação de informação: o caso das vesículas extracelulares 2. Dissecando os requerimentos para o estudo de vesículas extracelulares (parte 1) 3. Dissecando os requerimentos para o estudo de vesículas extracelulares (parte 2) 4. MISEV: aplicação e técnicas Módulo 11: Introdução à epigenética aplicada 1. Epigenética: introdução, histórico e principais tópicos 2. Epigenética e processos neurodegenerativos 3. Epigenética, envelhecimento e doenças psiquiátricas 4. Epigenética e estresse Módulo 12: Ciências ômicas (Parte 1 – Genômica e Transcriptômica) 1. PCR: histórico e princípios 2. Tipos de PCR 3. Aplicações 4. Análise de resultados Módulo 13: Ciências ômicas (Parte 2 – Metagenômica) 1. Sequenciamento: histórico e princípios 2. Tipos de sequenciamento 3. Aplicações 4. Análise de resultados Módulo 14: Ciências ômicas (Parte 3 – Proteômica e Metabolômica 1. Espectrometria de massa: histórico e princípios 2. Tipos de espectrometria de massa 3. Aplicações 4. Análise de resultados
Módulo 15: Ciências ômicas (Parte 4 – Interatômica: DNA-proteína) 1. CHIP (Chromatin immunoprecipitation protein assay): princípios e aplicações 2. CHIP: tipos e abordagens 3. CHIP: combinação com outras técnicas 4. Análise de resultados Módulo 16: Ciências ômicas (Parte 5 – Interatômica: RNA-proteína) 1. RIP (RNA immunoprecipitation protein assay): princípios e aplicações 2. RIP: tipos e abordagens 3. RIP: combinação com outras técnicas 4. Análise de resultados
