O desafio de tornar terapias gênicas e celulares inovadoras acessíveis nos países em desenvolvimento requer uma abordagem multifacetada. A crescente tecnologia oferece oportunidades para tratamentos revolucionários, como terapias gênicas e celulares, mas os altos custos os tornam inacessíveis para muitas pessoas. Para enfrentar esse problema, várias estratégias estão sendo adotadas - o presente texto aborda essas estratégias em maiores detalhes. Essas iniciativas não apenas beneficiam as populações locais, mas também contribuem para a democratização da saúde em todo o mundo

Estamos vivendo em uma era em que a tecnologia permite que novas pesquisas sejam traduzidas diariamente em tratamentos potenciais para diversas doenças. No entanto, a inovação traz consigo custos elevados, deixando muitos tratamentos revolucionários, como terapias gênicas e células CAR-T, inacessíveis para a maioria das pessoas do mundo. Em países de baixa e média renda, pesquisadores estão buscando reduzir esses custos, sendo que algumas das abordagens adotadas para isso são: desenvolvimento de propriedade intelectual local, ampliação da fabricação local e busca de biomarcadores mais eficazes.

Propriedade intelectual local

Rahul Purwar, CEO da ImmunoACT, localizada em Mumbai, na Índia, salienta a importância da propriedade intelectual (PI) local. Sua empresa desenvolveu uma terapia CAR-T de baixo custo, com três patentes registradas na Índia, visando tornar o tratamento acessível globalmente. A pesquisa de Purwar destaca o potencial inexplorado de inovação dentro dos países em desenvolvimento.

No Brasil, em São Paulo, há também uma iniciativa importante nesse contexto. Ricardo Weinlich lidera programas de terapia gênica no Hospital Israelita Albert Einstein, desenvolvendo, juntamente com outros colegas, um protocolo próprio usando CRISPR-Cas9 com vetor viral adeno associado (AAV) para tratar a anemia falciforme. Weinlich busca reduzir os enormes custos da terapia gênica que é realizada em outros países e enfatiza a importância do desenvolvimento de PI local. A empresa espera que isso permita que ela produza a terapia a um custo de US$ 10.000 a US$ 15.000, tornando-a mais acessível aos pacientes brasileiros.

Ampliação da fabricação local 

Muitos custos podem ser reduzidos, estabelecendo-se a produção local das terapias e aplicação local dos tratamentos. A manufatura no ponto de cuidado, ou seja, no local onde três elementos se encontram: o paciente, o profissional de saúde e o tratamento, elimina a necessidade de transportar células ou vetores para instalações centralizadas no exterior, diminuindo custos adicionais de transporte, aumentando a acessibilidade e a qualidade do controle da terapia. 

Os hospitais podem reduzir ainda mais os custos usando reagentes e consumíveis fabricados localmente, desde meios de cultura clínica e citocinas de qualidade até placas de cultura celular de plástico. A maioria deles é atualmente produzida na Europa, nos Estados Unidos ou na China e, portanto, custa mais nos países de baixa e média renda.

A manufatura no ponto de cuidado também aproveita um dos maiores ativos dos países de baixa e média renda: o baixo custo de mão de obra qualificada. Pois, embora a renda per capita possa ser significativamente menor do que em um país ocidental, o poder de compra é muito alto, então, o mesmo dinheiro rende muito.

Uma análise realizada em 2022 mostra que células CAR-T no ponto de cuidado poderiam ser produzidas na Índia por $35.107 — um décimo do preço do Yescarta (medicamento para alguns cânceres de sangue, produzido em outros países).

Entretanto, ampliar a terapia no ponto de cuidado mantendo a qualidade da terapia é um desafio. Um ponto chave para isso é o estabelecimento de Boas Práticas de Fabricação (BPF), com processos padronizados e uma equipe treinada. Além disso, se os pacientes forem tratados em um consórcio de hospitais, a escala forçará a indústria a reduzir os custos. Uma alternativa interessante seria ter unidades com BPF móveis ou até mesmo multiuso - se diferentes hospitais tiverem acesso a uma mesma instalação, os custos podem ser divididos. Os custos de certificação e validação, incluindo de fabricantes cujos produtos eles dependem, também poderiam ser compartilhados entre diferentes locais dentro do mesmo país.

Biomarcadores

Além da produção local, a busca por biomarcadores eficazes desempenha um papel crucial na eficiência dos tratamentos. Identificar os mecanismos de falha dos tratamentos ajuda a direcionar as terapias para os pacientes certos, evitando o desperdício de tratamentos caros em pacientes que provavelmente não responderiam. 

No Brasil, o Hospital Albert Einstein está usando biomarcadores para identificar pacientes com melanoma com maior probabilidade de responder à terapia anti-PD1. A empresa espera que isso aumente as taxas de resposta em pacientes com câncer de 60-65% para mais de 90%.

Desafios regulatórios e de financiamento

Enquanto pesquisadores buscam formas inovadoras de tornar as terapias acessíveis, desafios regulatórios persistem. Muitos reguladores em países em desenvolvimento têm pouca experiência com terapias gênicas e celulares, tornando as discussões desafiadoras. Reformas regulatórias são necessárias para apoiar a implementação eficaz de terapias inovadoras. No Brasil, por exemplo, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) ainda está desenvolvendo seu quadro regulatório para terapias gênicas.

Um outro desafio, ainda, é o fato de que pesquisa e desenvolvimento dependem de financiamento público e privado, o qual nem sempre está disponível.

Em resumo, a busca por redução de custos e maior acessibilidade em terapias gênicas e celulares nos países em desenvolvimento envolve uma abordagem abrangente, incluindo desenvolvimento de propriedade intelectual local, fabricação descentralizada, utilização de biomarcadores eficazes e superação de desafios regulatórios e de financiamento. Essas iniciativas não apenas beneficiam as populações locais, mas também contribuem para a diversidade genética global, melhorando a eficácia das terapias em todo o mundo, proporcionando um avanço crucial na democratização da saúde.

Referências:

Artigo sobre a redução de custos de terapias avançadas em países do sul global: 

Reducing the costs of blockbuster gene and cell therapies in the Global South