A terapia celular avançada no Brasil está em ascensão, oferecendo inovações no tratamento de doenças por meio do uso de células. A principal via de acesso a esses tratamentos é a participação em ensaios clínicos, sendo a sociedade a maior beneficiária, pois tem a chance de acessar novos tratamentos. Este artigo destaca a importância dos ensaios clínicos, que avaliam a segurança e eficácia de terapias celulares avançadas, passando por rigorosas fases de pesquisa, e ressalta a urgência da aprovação dessas terapias no Brasil. Esses ensaios clínicos são vitais para a progressão das terapias celulares e oferecem esperança real para o tratamento de diversas doenças, estabelecendo as melhores práticas na área da medicina regenerativa.

A terapia celular avançada, uma abordagem inovadora que utiliza células para tratar diversas doenças, está ganhando destaque no cenário médico brasileiro. Atualmente, há duas maneiras de um paciente obter acesso a essa forma de tratamento: participando em ensaios clínicos ou por meio do uso compassivo. No primeiro caso, a própria sociedade é a mais beneficiada, uma vez que ela poderá ter acesso a um novo tratamento para uma determinada doença específica. Já no segundo, o uso do produto medicinal visa ajudar pacientes com condições clínicas graves, sem opção de tratamento satisfatório disponível. No presente artigo, abordaremos o tema dos ensaios clínicos.

O uso de produtos de terapia avançada em um ensaio clínico tem como objetivo avaliar a segurança e eficácia terapêutica do produto em uma condição clínica específica. Para que um estudo clínico seja aprovado, é necessário que ele seja avaliado pelas agências reguladoras governamentais de cada país. Nos Estados Unidos temos a FDA (Food and Drug Administration), na Europa, a EMA (European Medicines Agency) e, no Brasil, a Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária). No Brasil, além da avaliação e aprovação pela Anvisa, o projeto também deve ser submetido à avaliação pelo Comitê de Ética em Pesquisa (CEP) e pela Comissão Nacional de Ética em Pesquisa (CONEP), que são órgãos que julgam se a pesquisa é ética. É necessária também a assinatura do participante, e/ou de seu responsável legal, de um documento denominado Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE), o qual deve conter todas as informações necessárias, em linguagem clara e objetiva, de fácil entendimento, para o mais completo esclarecimento sobre o estudo. Esse documento precisa apresentar também os potenciais benefícios e riscos, conhecidos ou imaginados, além de aludir à possibilidade de ocorrência de efeitos adversos não previstos.

A pesquisa clínica é um processo rigoroso que envolve várias fases para avaliação de segurança e eficácia dos tratamentos. Ela é dividida em 4 fases principais:

- Fase I: Nesta fase inicial, o foco principal é determinar a segurança do tratamento em um pequeno grupo de voluntários saudáveis. São coletadas informações sobre dosagem e efeitos colaterais.

- Fase II: Nesta etapa, o tratamento é testado em um grupo maior de pacientes que têm a condição alvo. O objetivo é avaliar a eficácia do tratamento e continuar a monitorar a segurança.

- Fase III: Esta fase envolve um estudo mais amplo e controlado, com um grande número de pacientes. O tratamento é comparado com os tratamentos existentes ou placebos para determinar sua eficácia e segurança em uma população diversificada.

- Fase IV: Após a aprovação regulatória, o tratamento é monitorado continuamente em situações cotidianas para identificar efeitos colaterais ou problemas de longo prazo que podem não ter sido detectados nas fases anteriores.

Um fator importante a se notar, é que em um estudo clínico, há um número limitado de vagas para os participantes. Os critérios de inclusão devem ser bem definidos, pois buscam escolher pessoas que têm características que podem ajudar a responder à pergunta científica. Isso significa que algumas pessoas, como aquelas nos extremos de idade, com determinadas doenças ou que estejam em condições clínicas muito graves, podem não ser escolhidas para participar do estudo.

Um exemplo bastante recente e importante de ensaio clínico com terapia celular experimental que será realizado no Brasil é o referente à terapia com células CAR-T. Essa é uma terapia que está sendo estudada para tratamento de diferentes tipos de cânceres no sangue e consiste no uso de células retiradas dos próprios sistemas imunológicos das pessoas em tratamento, as quais são modificadas geneticamente em laboratório e são aplicadas de volta ao organismo do paciente. Esta modificação genética faz com que estas células combatam as células tumorais. Essa técnica surgiu nos Estados Unidos e foi aplicada em pacientes pela primeira vez em 2010. A terapia CAR-T foi liberada para o público em 2017 no país norte americano, e também já foi autorizada em diversas outras nações, ou seja, estamos bastante atrasados em relação a outros países, o que torna cada vez mais urgente a aprovação desta terapia.

No Brasil, a primeira fase do estudo clínico deve começar em outubro deste ano, com 30 pacientes com linfoma não Hodgkin de células B. Como mencionado anteriormente, a terapia precisa passar por três fases de testes clínicos com dezenas de pacientes em cada etapa e obter aprovação da Anvisa. Depois disso, caso os resultados sejam positivos, há grande possibilidade que o tratamento chegue ao Sistema Único de Saúde (SUS) e o custo do tratamento poderá cair para cerca de 5% do valor praticado internacionalmente (cerca de 2 milhões de reais). No estado de São Paulo já há uma estrutura capaz de ofertar a tecnologia à população, que pode ser usada se o tratamento nacional for aprovado.

Os ensaios clínicos desempenham um papel crucial no avanço das terapias celulares, uma área promissora da medicina regenerativa. Eles são fundamentais para avaliar se as terapias celulares são seguras para uso e se realmente oferecem benefícios significativos para os pacientes. Além disso, esses ensaios ajudam a estabelecer as melhores práticas e protocolos para a administração dessas terapias, refinando os procedimentos ao longo do tempo, representando uma esperança real para o tratamento de diversas doenças.

Referências

Uso compassivo e ensaio clínico de células CAR-T: 

https://abhh.org.br/wp-content/uploads/2021/08/Artigo-de-Revisao-Uso-compassivo-e-ensaio-clinico-de-celulas-CAR-T.pdf