A ANVISA desempenha um papel crucial na regulamentação e garantia da qualidade, segurança e eficácia das terapias celulares no país. Ela avalia ensaios clínicos, concede registros de medicamentos, estabelece normas de qualidade e promove a colaboração internacional. Até o momento, 29 ensaios clínicos com produtos de terapias celulares foram autorizados pela instituição e, além disso, a agência também aprovou cinco produtos de terapia avançada. As Resoluções da Diretoria Colegiada emitidas pela ANVISA desempenham um papel fundamental ao estabelecer diretrizes específicas para garantir a qualidade e segurança dessas terapias. Em resumo, a atuação desse órgão contribui significativamente para o avanço da medicina regenerativa no Brasil.

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) é a autoridade regulatória de saúde do Brasil, responsável por garantir a segurança, eficácia e qualidade dos produtos e serviços relacionados à saúde no país. No contexto da medicina regenerativa e terapia celular, a atuação da ANVISA é crucial, pois assegura que as inovações médicas atendam aos mais elevados padrões de segurança.

A principal função da ANVISA é regular o mercado de produtos para saúde, medicamentos, alimentos e produtos biotecnológicos, o que inclui as terapias celulares. Para isso, a agência avalia e aprova ensaios clínicos, concede registro de medicamentos e dispositivos médicos, estabelece normas, regulamentações e monitora a segurança e a qualidade desses produtos após a sua comercialização.

A Food and Drug Administration (FDA), dos Estados Unidos, e a European Medicines Agency (EMA), da União Europeia, são agências reguladoras equivalentes à ANVISA em seus respectivos territórios. Todas essas agências compartilham a missão de proteger a saúde pública e garantir a segurança dos pacientes, e seus processos regulatórios têm muitas semelhanças:

- Aprovação de Ensaios Clínicos: tanto a ANVISA quanto a FDA e a EMA revisam cuidadosamente os protocolos de ensaios clínicos antes de autorizá-los. Isso envolve a avaliação da segurança e eficácia dos tratamentos propostos.

- Registro de Produtos: as agências reguladoras também exigem que as terapias celulares e medicamentos em geral passem por rigorosos processos de registro antes de serem comercializados. Isso inclui a análise dos dados de ensaios clínicos para determinar se os produtos são seguros e eficazes.

- Padrões de Qualidade: os três órgãos estabelecem normas rigorosas para a qualidade de produtos médicos, incluindo terapias celulares. Isso garante que os produtos atendam aos requisitos de fabricação e controle de qualidade necessários.

- Colaboração Internacional: Todas essas agências promovem a colaboração internacional e a harmonização de regulamentações para facilitar o desenvolvimento global de terapias celulares. Isso é essencial, pois muitas pesquisas em medicina regenerativa envolvem colaborações internacionais e ensaios clínicos conduzidos em diversos países.

Apesar de apresentarem muitas semelhanças, há também algumas diferenças entre Anvisa, FDA e EMA - cada um desses órgãos possui um rigor diferente quanto aos processos regulatórios; o tempo para aprovação de produtos pode variar entre as agências e; os produtos aprovados pela FDA e EMA podem, em alguns casos, ter um caminho mais fácil para acessar mercados internacionais devido ao prestígio de suas aprovações.

Até o presente momento, há 29 ensaios clínicos com produtos de terapias avançadas autorizados pela Anvisa no Brasil. Dentre eles há estudos que usam células-tronco mesenquimais de sangue de cordão umbilical para tratamento de tumores no sangue, células-tronco mesenquimais obtidas de tecido adiposo para tratamento de comprometimento pulmonar decorrente de COVID e células-tronco mesenquimais obtidas a partir de tecido de cordão umbilical para tratamento de pacientes com pneumonia causada por SARS-COV-2. No site da Anvisa, pode-se consultar também os produtos de terapia avançada já registrados. Até o momento há 5 desses produtos:

- Carvykti: tratamento de mieloma múltiplo. O tratamento é constituído por células geneticamente modificadas para realizar uma função específica no tratamento da doença. Essas células são entregues ao organismo do paciente por um tipo de vírus que não pode se replicar ou causar doenças em humanos.

- Kymriah: tratamento de pacientes pediátricos e adultos jovens (até 25 anos de idade) com leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B ou linfoma difuso de grandes células B. É uma imunoterapia denominada retapia com células CAR-T, que envolve a modificação das células do sistema imunológico do paciente para combater as células tumorais.

- Luxturna: tratamento de pacientes adultos e pediátricos (maiores do que 4 anos de idade) que têm perda de visão devido a uma condição chamada distrofia hereditária da retina. Essa condição é causada por uma mutação no gene RPE65. O medicamento é recomendado para aqueles que ainda têm algumas células saudáveis na retina, e o objetivo é ajudar a melhorar a visão em pessoas com essa condição. Usa-se um vírus especial (chamado AAV2) como um entregador para levar um gene saudável chamado "hRPE65" para a parte do olho chamada retina. Esse gene ajuda as células da retina a produzir uma proteína importante que é necessária para a visão. 

- Yescarta: tratamento de linfoma de grandes células B ou linfoma folicular. O produto aprovado também é composto por células CAR-T projetadas para eliminar as células tumorais. 

- Zolgensma: tratamento de pacientes pediátricos, abaixo dos 2 anos com atrofia muscular espinhal (AME). Os pacientes com esta doença apresentam mutação no gene SMN. No tratamento, é usado um vírus modificado chamado AAV-9 para entregar uma cópia saudável deste gene humano para as células nervosas do corpo. O vírus modificado não pode se reproduzir no corpo e é projetado apenas para entregar o gene terapêutico, sem causar nenhuma doença. O objetivo é fornecer uma cópia saudável do gene SMN, produzindo uma proteína importante para o organismo, melhorando assim, a condição dos pacientes com AME. 

As Resoluções da Diretoria Colegiada (RDCs) são instrumentos normativos emitidos pela ANVISA. Elas proporcionam um quadro regulatório sólido que protege tanto os pacientes quanto a integridade da pesquisa científica na área da medicina regenerativa. No contexto da terapia celular, as RDCs desempenham um papel crucial. Elas estabelecem diretrizes específicas relacionadas à qualidade, fabricação, ensaios clínicos e outros aspectos importantes dessas terapias. Falaremos mais detalhadamente sobre as RDCs no próximo post.

Em resumo, a ANVISA desempenha um papel vital na regulamentação de terapias celulares no Brasil, com objetivos e processos semelhantes aos de agências reguladoras internacionais, como a FDA e a EMA. Sua atuação assegura que os pacientes brasileiros tenham acesso a terapias celulares seguras e eficazes, enquanto contribui para o avanço contínuo da medicina regenerativa no país.

Referências

Terapias Avançadas (Anvisa): 

https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/sangue/terapias-avancadas